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Title
Demographics, diagnosis and outcome of patients with autoimmune hemolytic anemia treated at the Division of Hematology and Hemostaseology at the Medical University of Vienna - an explorative retrospective data analysis of 82 patients / eingereicht von Claudia Hos
AuthorHos, Claudia
Thesis advisorJäger, Ulrich
Published2018
Description69 Seiten : Illustrationen
Institutional NoteMedizinische Universität Wien, Diplomarb., 2018
Date of SubmissionMay 2018
LanguageEnglish
Document typeThesis (Diplom)
Keywords (DE)Autoimmun / hämolytisch / Anämie / AIHA / CAD / WAIHA
Keywords (EN)autoimmune / hemolytic / Anemia / AIHA / CAD / WAIHA
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Abstract (German)

Autoimmunhämolytische Anämie ist eine seltene Krankheit bei der Autoantikörper eine Zer-störung der Erythrozyten induzieren. Derzeit existieren keine evidenzbasierten Therapieleit-linien und große internationale Datensätze sind rar. Auch deshalb ist es schwierig in großen Studien die derzeit empfohlene Therapie evaluieren oder vielversprechende neue Substanzen zu testen. Bis jetzt gab es keine gesammelten Daten über AIHA Patienten in Österreich.

Das Ziel dieser Studie ist die umfangreiche Sammlung von Daten über österreichische AIHA Patienten, um Demographie, klinische und laborchemische Präsentation, Therapie und Ge-samt- bzw. progressionsfreies Überleben dieser Patienten zu untersuchen und die Unter-schiede und Gemeinsamkeiten zwischen den Subtypen zu analysieren.

Dies ist eine retrospektive bi-zentrische Datenanalyse. Eingeschlossen wurden alle Patienten, die in den letzten 20 Jahren an der Abteilung für Hämatologie und Hämostaseologie der Me-dizinischen Universität Wien oder der Abteilung für Hämatologie und Onkologie des Kran-kenhauses der Elisabethinen/Ordensklinikum Linz behandelt wurden. Es wurden 82 Patien-ten mit einer medianen follow-up Zeit von 41 Monaten (0-1404) in die Analyse eingeschlos-sen.

Das mediane Alter bei Krankheitsbeginn betrug 62,5 Jahre (18-91) und 51,2 % waren Män-ner. Die Ausprägung der Anämien bei Erstdiagnose reichte von leicht bis sehr schwer mit einem medianen Hb von 8,5 g/dL (4,0-12,6). 62,2 % der Patienten hatten Wärmeantikörper, 52,9% davon waren sekundär. 32,9 % der Patienten hatten Kälteantikörper, davon waren 48,1 % sekundär bedingt. Ein kleiner Teil der Patienten, 4,9 %, hatten gemischte Antikörper (3 prim. und 1 sek.). Der mediane Hb der WAIHA Patienten war 7,8 g/dL (4,0-12,6). CAD Patienten hatten einen medianen Hb von 9,5 g/dL (4,7-10,8). 54,9 % der Patienten benötigten Erythrozytenkonzentrate und 4,9 % hatten mindestens ein thrombotisches Ereignis. Korti-kosteroide und Rituximab waren die meist verabreichten Therapien. Die ORR für Rituximab als Erst-Linien-Therapie war 100 % und die CR Rate lag bei 50 %. Rituximab als Zweit-Linien-Therapie erzielte eine ORR von 90,9 % und eine CR Rate von 45,5 %. 25 der 49 be-handelten WAIHA Patienten erhielten Rituximab, nur 8 wurden splenektomiert.

Unsere Ergebnisse deuten darauf hin, dass Rituximab die Splenektomie als bevorzugte Zweit-Linien-Therapie abgelöst hat und in vielen Fällen eine Gabe von Immunsuppressiva ersetzen kann. AIHA ist eine heterogene Erkrankung mit hohen interindividuellen Schwan-kungen. Unsere Daten dienen dem Aufbau eines österreichweiten AIHA Registers und als benchmark für klinische Studien mit neuen Medikamenten.

Abstract (English)

<span>Autoimmune hemolytic anemia is a rare disease that is caused by autoantibody-induced de-struction of red blood cells. There are no evidence-based guidelines for treatment and large international data-sets are rare. It is difficult to perform studies on large enough study popu-lations to evaluate existing as well as new promising treatment options. There is no data col-lection of Austrian AIHA patients so far.

The purpose of this study is to collect comprehensive data on Austrian AIHA patients includ-ing demographics, clinical and laboratory presentation, treatments and overall- and progres-sion-free survival and analyze differences and similarities among subtypes.

We performed a bicentric retrospective data-analysis of all AIHA patients, treated or allocat-ed to the department for hematology and hemostaseology of the Medical University of Vien-na and the department for hematology and oncology at the Elisabethinen </span><span class="searchterm">Hospi</span><span>-tal/Ordensklinikum Linz in the past twenty years. Eighty-two patients were included in this analysis with a median follow-up time of 41 months (range 0-1404, average 79).

The median age at onset was 62,5 years (range 18-91) and the male to female ratio was 1,05. Hb levels of treatment naïve patients were dispersed from mild to very severe anemia with a median Hb level of 8,5 g/dL (range 4,0-12,6). WAIHA accounted for 62,2 % of patients of which 52,9 % were considered secondary. 32,9 % of patients had CAD with a secondary rate of 48,1 %. 4,9 % of patients had mixed antibodies (3 primary and 1 secondary case). WAIHA patients had a median Hb of 7,8 g/dL (range 4,0-12,6). The median Hb of CAD patients was 9,5 g/dL (4,7-10,8). 54,9 % of our patients received transfusions at least once. We found no significant difference in laboratory data among AIHA subtypes regarding Hb, hematocrit, reticulocytes, platelets, WBC, d-dimer, LDH and bilirubin. Thrombotic events were reported in 4,9 % of patients. Corticosteroids and rituximab were the most common treatments. The ORR for rituximab as first-line therapy was 100 % and CR rate was 50 %. Rituximab as sec-ond-line treatment had a ORR of 90,9 % and a CR rate of 45,5 %. 25 of 49 WAIHA patients, who received any form of treatment, received rituximab but only 8 where splenectomized.

Our results suggest that rituximab has become the preferred second-line therapy in WAIHA over splenectomy and can replace use of toxic immunosuppressants more and more. AIHA is a very heterogenous entity with high individual differences and there were no significant differences regarding laboratory findings among subtypes. Our data will serve the setup of an Austrian-wide AIHA registry and as a benchmark for clinical studies with new medications.</span>