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Bibliographic Metadata

Title
Response-Kriterien bei Wachstumshormontherapie / eingereicht von Patrick Grassl
Additional Titles
Response-criteria for growth hormone therapy
AuthorGrassl, Patrick
Thesis advisorHäusler, Gabriele
Published2018
Description59 Blatt : Illustrationen
Institutional NoteMedizinische Universität Wien, Diplomarb., 2018
Annotation
Abweichender Titel laut Übersetzung der Verfasserin/des Verfassers
Date of SubmissionOctober 2018
LanguageGerman
Document typeThesis (Diplom)
Keywords (DE)Response-Kriterien / Wachstumshormon / WH / Wachstumshormonmangel / WH Mangel
Keywords (EN)Response Criteria / Growth Hormone / GH / Growth Hormone Defieciency / GH Deficiency
URNurn:nbn:at:at-ubmuw:1-17143 Persistent Identifier (URN)
Restriction-Information
 The work is publicly available
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Response-Kriterien bei Wachstumshormontherapie [2.34 mb]
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Classification
Abstract (German)

Hintergrund

Der Wachstumshormonmangel stellt eine seltene Ursache für eine Wachstumsstörung dar und wird mit langjähriger invasiver Substitutionstherapie behandelt. Es ist somit essentiell, eine korrekte Diagnose zu stellen und die Therapie möglichst frühzeitig auf Ansprechen und Prognose auf das Ergebnis zu prüfen. In dieser Studie wurden gängige Prognose- und Verlaufsparameter untersucht und im Hinblick auf die Diagnosekriterien verglichen.

Methodik

In dieser retrospektiven multizentrischen Studie untersuchten wir 117 weibliche und männliche Patienten welche in den Jahren von 1985-2015 an einem von drei österreichischen Zentren eine WH-Substitutionstherapie erhielten. Die Patienten wurden retrospektiv anhand des WH-Peaks beim initialen WH-Stimulationstest für die Auswertungen in zwei Gruppen unterteilt: WH-Mangel (Peak <7ng/ml) und WH-Suffizienz (Peak 7ng/ml). Um einen pubertätsbedingten Bias zu vermeiden, wurden für alle Auswertungen, die Verlaufsparameter des ersten Jahres verwenden, nur jene 51 Patienten untersucht, bei denen ein Pubertätsbeginn im ersten Therapiejahr ausgeschlossen werden konnte.

Es wurden Korrelationen zwischen WH-Peak und den 1-Jahresparametern, bzw. Endergebnisparametern durchgeführt, sowie Korrelationen zwischen den 1-Jahresparameter und den Endergebnisparametern.

Ergebnisse

Unsere Resultate zeigen, dass sowohl die Patienten mit WH-Mangel, als auch mit WH-Suffizienz gut auf die Therapie ansprechen und eine verbesserte Endlänge aufweisen, jedoch in den allermeisten Fällen unter der genetischen Zielgröße bleiben. Patienten mit WH-Mangel zeigten ein signifikant besseres Therapieansprechen im ersten Jahr, das Ansprechen auf die Gesamttherapie hingegen weist keine signifikanten Unterschiede zwischen den Gruppen auf.

Beide von uns verwendeten 1-Jahres Response Parameter stellten das Ansprechen im ersten Jahr gut dar und erreichten auch bei den Korrelationen zu den Endergebnisparametern sehr ähnliche Signifikanzniveaus.

Konklusion

Unsere Ergebnisse bestätigen die Hinweise aus der Literatur, dass die Diagnose des WH-Mangels komplex ist, und auch das Ansprechen auf die Therapie im ersten Jahr keine Bestätigung des biochemischen Wachstumshomonmangels erlaubt. Statistische Definitionen von Kleinwuchs und Aufholwachstum sollten kritisch angewandt und bewertet werden.

Abstract (English)

Background

Growth hormone deficiency is a rare cause for short stature in children and is treated with invasive long-term substitution therapy. Thus it is essential to make a correct diagnosis and reevaluate the therapy for response and prognosis as early as possible. This study examined parameters of response and compared them with respect to the diagnosis criteria.

Methods

In this retrospective multi-centric study we examined 117 female and male patients who received growth hormone substitution therapy in one of three Austrian Pediatric Endocrine Centers in the years between 1985-2015. The patients were retrospectively split into two groups according to the peak-response in their initial growth hormone stimulation test: growth hormone deficiency (Peak <7ng/ml) and growth hormone sufficiency (Peak 7ng/ml). To avoid a bias due to spontaneous puberty, all analyses using first-year response parameters only included those 51 Patients, for whom a start of puberty during the first year of therapy could be excluded.

Results

Our results show that both the patients with growth hormone deficiency and with growth hormone sufficiency responded well to therapy and exhibited an improved final height, albeit in most cases below the genetic target height. Patients with growth hormone deficiency showed a significantly better response in the first year of therapy, whereas the final height was not significantly different in the two groups.

Both evaluated parameters for the first year of therapy depicted the response well and showed similar levels of significance in the correlations to the final-result parameters.

Conclusion

Our findings confirm the given evidence in literature, that the diagnosis of growth hormone deficiency is complex and the that the auxological response during the first year of therapy cannot be used as a diagnostic criterion for biochemical GH deficiency The use of height-SDS and especially delta height-SDS between time-points bears the risk of an overestimation of treatment effects.

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