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Titelaufnahme

Titel
Systematic Acquired Hemophilia A in Austria (SAHARA) : A national data analysis on acquired hemophilia A
Weitere Titel
Systematisch erworbene Hämophilie A in Österreich
Verfasser / VerfasserinGabka, Katharina Sophie Elsa Maria
GutachterKnöbl, Paul
Erschienen2019
Umfang109 Blatt
HochschulschriftMedizinische Universität Wien, Diplomarb., 2019
Anmerkung
Abweichender Titel laut Übersetzung der Verfasserin/des Verfassers
Arbeit an der Bibliothek noch nicht eingelangt - Daten nicht geprüft
Datum der AbgabeFebruar 2019
SpracheEnglisch
DokumenttypDiplomarbeit
Schlagwörter (DE)Erworbene Hämophilie A
Schlagwörter (EN)Acquired hemophilia A
URNurn:nbn:at:at-ubmuw:1-19506 Persistent Identifier (URN)
Zugriffsbeschränkung
 Das Werk ist frei verfügbar
Dateien
Systematic Acquired Hemophilia A in Austria (SAHARA) [1.65 mb]
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Nachweis
Klassifikation
Zusammenfassung (Deutsch)

Hintergrund: Die erworbene Hämophilie A (AHA) ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die durch Autoantikörper gegen den Gerinnungsfaktor VIII (FVIII) verursacht und durch spontane Hämorrhagien bei Personen ohne vorherige persönliche oder familiäre Blutungsvorgeschichte charakterisiert wird. AHA tritt vor allem bei älteren Personen auf und ist mit einem variablen Blutungsmuster assoziiert, das von akut schweren bis hin zu leichten Blutungen reicht. Trotz der Verfügbarkeit mehrerer Studien, fehlt es noch immer an fundierten Kenntnissen bezüglich sicherer Diagnostik und optimaler Behandlung, was zu diagnostischen Verzögerungen, erheblichen Nebenwirkungen und hoher Morbidität sowie Mortalität führt.

Methoden: Bei SAHARA handelt es sich um eine retrospektive Auswertung von Patientendaten, die am Allgemeinen Krankenhaus Wien durchgeführt wurde. In diese Studie wurden 61 Patienten einbezogen, die von 1994 bis 2017 im Studienzentrum behandelt wurden.

Einschlusskriterien waren eine FVIII-Aktivität < 50% und der Nachweis inhibierender Antikörper. Die Daten wurden mit dem primären Ziel analysiert, die zugrundeliegenden Merkmale, klinischen Daten und Therapiemodalitäten von Patienten mit AHA zu klassifizieren. Außerdem wurden strukturierte Literaturrecherchen durchgeführt.

Ergebnisse: Die Patienten mit AHA wurden nach dem Wiener Behandlungsprotokoll behandelt. Bei 93,4% löste ein Blutungsereignis die Einleitung von hämostatischen Untersuchungen bzw. die Erstdiagnose aus. Bei Erstdiagnose lag das mediane Alter bei 74 Jahren, AHA war am häufigsten idiopathisch. Demographische Daten und der Anteil zugrundeliegender Krankheiten waren zu denen veröffentlichter Studien konkordant. Wie für AHA typisch, lag bei Diagnose eine verringerte FVIII-Aktivität (2,0%) und ein erhöhter Titer des FVIII-Inhibitors (20,0 BU/ml) vor. Ein signifikanter Zusammenhang zwischen dem Schweregrad der Blutung und dem Level der FVIII-Aktivität bzw. des FVIII-Inhibitors wurde nicht gefunden. Die Therapie bestand aus hämostatischer, immunsuppressiver Therapie und Immunadsorption. Das Ansprechen auf Behandlung war assoziiert mit Erreichen eines Inhibitor-freien Zustand in 88,7% bzw. einer stabilen FVIII-Aktivität > 50% in 76,1%. Die Remissionsraten in dieser Studie waren niedriger als in der gängigen Literatur berichtet, möglicherweise aufgrund der hohen Verlustrate von Patienten während des Follow-ups.

Fazit: SAHARA besteht aus einer repräsentativen Patientenkohorte mit AHA und präsentiert Informationen über Charakteristika der Patienten, Behandlungsmodalitäten und deren Ergebnisse. Durch die Kombination dieser Studie und des aktuellen Wissensstandes über AHA wurden Schwierigkeiten in Diagnose, Therapie und Prognose identifiziert, um eine weitere Grundlage für die Verbesserung von Diagnose und Behandlung zu schaffen.

Zusammenfassung (Englisch)

Background: Acquired hemophilia A (AHA) is a rare autoimmune disease caused by autoantibodies directed against the coagulation factor VIII (FVIII). It is characterized by spontaneous bleeding in patients with no previous personal or family history of bleeding. AHA occurs mostly in elderly people and is associated with a variable bleeding pattern ranging from acute severe and potentially fatal hemorrhage to mild or no bleeding. Despite the availability of several studies and data on patients with AHA, knowledge regarding diagnosis and optimal treatment is still lacking leading to diagnostic delays, considerable adverse reactions and high morbidity as well as mortality.

Methods: SAHARA is a retrospective evaluation of patients files that was performed at the Vienna General Hospital in the Division Hematology and Hemostasis. 61 patients that were treated at the study center between 1994 and 2017 were included in this study. Inclusion criteria were a FVIII activity < 50% and the detection of inhibiting FVIII autoantibodies. Data were analyzed with the primary objective to classify the underlying characteristics, clinical data and therapy modalities of patients with AHA. Also, a structured literature research was performed.

Results: In this study, 61 patients with AHA were enrolled who were treated according to the Vienna treatment protocol. In 93.4%, initiation of hemostatic investigations leading to the first diagnosis of AHA was precipitated by a bleeding event. At diagnosis, the median age was 74 years. AHA was most commonly idiopathic or associated with either a malignancy or an autoimmune disorder. Demographic data and the proportion of underlying conditions were similar to the published literature. As typical for AHA, at diagnosis the FVIII activity was decreased (median: 2.0%) and the FVIII inhibitor titer increased (median: 20.0 BU/mL). A significant association between severity of bleeding and the level of FVIII activity or FVIII inhibitor was not found. The treatment consisted of hemostatic therapy, extracorporeal immunoadsorption and immunosuppression. Overall, response to treatment was good with 88.7% of patients achieved an inhibitor-free state and with 76.1% of patients with stable FVIII activity > 50%. But, remission rates in this study were lower than described in other registries, possibly due to a high proportion of patients loss during follow-up. Adverse reactions occurred in 53.6% of patients. After 5 years from diagnosis, 23.3% of patients were still alive.

Conclusion: SAHARA consists of a representative cohort of patients with AHA and presents reliable information about the patients characteristics, treatment modalities and its outcome. By combining the information obtained here and the current state of knowledge on AHA, difficulties in diagnosis, therapy and prognosis were identified to provide a further basis for improving diagnosis and treatment.

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